SC Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica

L’organizzazione si articola in diverse aree funzionali, coordinate in modo integrato:

• un reparto di degenza ordinaria, dedicato ai pazienti che necessitano di ricovero per terapie complesse;
• una sezione trapianti per l’esecuzione di trapianti di cellule staminali emopoietiche e di terapie cellulari e geniche in ambiente protetto;
• un ambulatorio specialistico di oncoematologia pediatrica, che garantisce percorsi diagnostico-terapeutici e follow-up a lungo termine.

Alla Struttura Complessa afferisce la Struttura Semplice Emoglobinopatie, dedicata alla presa in carico multidisciplinare di pazienti con talassemia, anemia falciforme e altre anemie rare.

La Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica offre un’assistenza completa e personalizzata a bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da malattie del sangue, tumori solidi e immunodeficienze, accompagnandoli lungo tutto il percorso di cura, dalla diagnosi fino al follow-up a lungo termine e garantendo la continuità assistenziale e, ove necessario, la transizione verso i reparti per adulti.

Le nostre attività comprendono:

• la diagnosi e il trattamento di leucemie, linfomi e tumori solidi pediatrici, con l’utilizzo delle più avanzate strategie terapeutiche;
   
• la presa in carico di patologie rare come talassemie, anemie congenite, immunodeficienze primitive e sindromi mielodisplastiche;
   
• la somministrazione di chemioterapia secondo protocolli nazionali e internazionali, in un ambiente sicuro e protetto;
   
• il trapianto di cellule staminali emopoietiche, autologo o allogenico, anche da donatori alternativi (familiari parzialmente compatibili, volontari non consanguinei, sangue cordonale);
   
• l’impiego di terapie innovative, come le cellule CAR-T e la terapia genica per le emoglobinopatie;
   
• la cura delle malattie linfoproliferative post-trapianto e di selezionati errori congeniti del metabolismo;
   
• Il follow-up a lungo termine die pazienti guariti;
   
• La transizione.
   

All'interno del reparto e dell'ambulatorio è attiva la Scuola in Ospedale, con insegnanti della scuola primaria e secondaria che garantiscono la continuità educativa dei pazienti durante il percorso di cura. Sono inoltre quotidianamente presenti psico-oncologi, a disposizione non solo dei bambini e ragazzi ricoverati, ma anche dei loro genitori, fratelli e sorelle. A supporto del benessere emotivo e relazionale, vengono offerte attività ludiche e didattiche pensate per coinvolgere i pazienti in modo attivo, creativo e sereno, anche durante i momenti di cura.

Prendersi cura di un bambino o di un adolescente affetto da una malattia oncoematologica significa molto più che somministrare terapie. Significa costruire un percorso strutturato, continuo e personalizzato, che tenga conto non solo della diagnosi, ma anche dell’età, della storia clinica, del contesto familiare, scolastico e sociale del paziente. All’interno della Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica, i percorsi di cura fanno riferimento a PDTA regionali formalizzati e condivisi, linee guida nazionali e internazionali, protocolli terapeutici internazionali sviluppati all’interno di reti collaborative pediatriche.

Ogni percorso prende avvio con una valutazione multidisciplinare che coinvolge l’oncoematologo pediatra, l’infermiere case manager, l’infermiere, lo psicologo, il nutrizionista, l’assistente sociale ed i vari componenti dei gruppi multidisciplinari del Comprehensive Cancer Center: tumori solidi pediatrici e leucemie e linfomi pediatrici. Il piano di trattamento viene sempre condiviso con la famiglia in modo chiaro e trasparente, e aggiornato in base all’evoluzione clinica e alle necessità del paziente. Il cammino si sviluppa poi lungo diverse fasi:

• Accoglienza e diagnosi, con supporto psicologico già dai primi giorni;
• Terapia attiva, in regime di ricovero o ambulatoriale, con accesso alle più moderne terapie disponibili, comprese quelle cellulari e geniche;
• Follow-up e monitoraggio a lungo termine, attraverso un’attenta sorveglianza degli esiti clinici, funzionali e psicologici.

In ogni percorso di cura, l’Infermiere Case Manager svolge un ruolo fondamentale nell’accompagnare il paziente e la sua famiglia lungo tutte le fasi dell’assistenza. Coordina gli appuntamenti, facilita la comunicazione tra le diverse figure professionali coinvolte, monitora l’aderenza ai trattamenti e si preoccupa delle esigenze pratiche, educative e relazionali dei pazienti, diventando un punto di riferimento continuo e competente per tutta la durata del percorso terapeutico.

La Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica ha sviluppato percorsi assistenziali e di cura dedicati per le principali patologie ematologiche, oncologiche e immunologiche dell’età pediatrica.

I principali percorsi di cura sono:

• Percorso leucemie
• Percorso linfomi
• Percorso tumori solidi pediatrici
• Percorso emoglobinopatie e anemie rare
• Percorso trapianto di cellule staminali
• Percorso terapie cellulari e geniche
• Percorso difetti del sistema immunitario

Ogni percorso è pensato per offrire cura, accompagnamento e continuità, nel rispetto della specificità di ogni bambino e della sua famiglia.

Particolare attenzione è dedicata alla fase della transizione dall’età pediatrica all’età adulta, che viene gestita in modo strutturato e progressivo, in collaborazione con le unità di riferimento dell’adulto. In quest’ambito è attivo l’Ambulatorio del Guarito, dedicato al monitoraggio degli effetti collaterali a lungo termine di chemio e radioterapia, alla prevenzione delle complicanze tardive e alla promozione della salute. A conclusione del percorso, i pazienti ricevono il Passaporto del Guarito, uno strumento elaborato dall’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP) che sintetizza in modo chiaro e standardizzato le terapie ricevute e fornisce indicazioni personalizzate per il follow-up nell’età adulta, anche presso centri territoriali.

L’obiettivo è offrire a ogni bambino e alla sua famiglia non solo le migliori cure disponibili, ma anche un accompagnamento umano e competente, lungo tutte le fasi della malattia e oltre.

La struttura si distingue a livello nazionale e internazionale in vari ambiti ad alta complessità:

• Trapianto da donatore alternativo, in particolare trapianti aploidentici da familiari parzialmente compatibili, per i quali siamo centro di riferimento;
   
• Utilizzo di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMP), tra cui cellule CAR-T e linfociti T specifici, con applicazioni sempre più mirate;
   
• Terapia genica delle emoglobinopatie (talassemia e anemia falciforme);
   
• Coordinamento e partecipazione a protocolli europei e nazionali per la diagnosi e il trattamento di leucemie, sindromi mielodisplastiche ed emopatie congenite;
   
• Attività di diagnostica specialistica avanzata presso i nostri laboratori, per malattie rare come istiocitosi emofagocitica familiare, immunodeficienze, leucemie complesse e per il monitoraggio immunologico in pazienti sottoposti a terapie cellulari e geniche.

Il nostro centro è inoltre attivamente coinvolto nella sperimentazione clinica di terapie cellulari in collaborazione con la Cell Factory della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, struttura specializzata nella produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (ATMP) secondo standard GMP. Questa sinergia consente l’accesso a trattamenti innovativi, come le cellule CAR-T o i linfociti T specifici, in ambito pediatrico.

Il Centro Trapianti

Il nostro Centro Trapianti è accreditato JACIE (Joint Accreditation Committee ISCT-EBMT), a garanzia degli standard più elevati di qualità e sicurezza. Con oltre 2.000 trapianti effettuati, è oggi uno dei centri pediatrici più attivi e riconosciuti in Europa, punto di riferimento per le famiglie e per molti professionisti della salute a livello nazionale e internazionale. L’integrazione all’interno del Programma Trapianti congiunto del San Matteo, insieme all’Ematologia adulti e Oncologia adulti permette l’ottimizzazione dei percorsi e dei processi, con un’ottimale condivisione delle competenze.

Reti

La Struttura Complessa è parte attiva di prestigiose reti cliniche e scientifiche, che promuovono la condivisione di esperienze e conoscenze in ambito pediatrico:

• ERN PaedCan, rete europea di riferimento per i tumori pediatrici
• EuroBloodNet, rete europea di riferimento per le malattie ematologiche rare
• EBMT, European Society for Blood and Marrow Transplantation
• AIEOP, Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica
• GITMO, Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo.

Accreditamenti istituzionali

• JACIE (Joint Accreditation Committee ISCT-EBMT), per l’attività di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
• CNT-CNS, per le attività di trapianto e utilizzo di cellule staminali
• IBMDR, per la gestione dei donatori volontari di cellule staminali emopoietiche
• AIFA, per la preparazione di prodotti medicinali per terapie avanzate presso la Cell Factory dell’Ospedale e per le sperimentazioni cliniche su terapie innovative

Riconoscimenti e aree di eccellenza

La Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica è riconosciuta a livello nazionale e internazionale come centro ad alta specializzazione, sia per l’elevato numero di pazienti trattati, sia per la qualità e l’innovazione dei trattamenti offerti. Tra le aree in cui il nostro centro si distingue:

• Trapianto di cellule staminali da donatori alternativi, in particolare da donatori familiari parzialmente compatibili (trapianti aploidentici), realizzati con tecniche avanzate di manipolazione cellulare (selezione negativa di cellule α/β+ e CD19+). Questa attività ci ha resi uno dei pochi centri pediatrici in Italia con esperienza consolidata e riconosciuta a livello internazionale.
• Partecipazione attiva alla definizione di linee guida internazionali, come quelle promosse dall’International Pediatric Transplant Association per la gestione delle complicanze post-trapianto, tra cui le malattie linfoproliferative.
• Impegno nella ricerca clinica sulle emoglobinopatie, con protocolli innovativi e l’impiego di terapie avanzate, comprese le prime applicazioni di gene editing in Italia in pazienti pediatrici con anemia falciforme.
• Riconoscimento come centro regionale di riferimento per malattie rare pediatriche, tra cui anemie ereditarie, istiocitosi, sindromi mielodisplastiche e piastrinopenie croniche, che richiedono percorsi diagnostici e terapeutici complessi e multidisciplinari.

Accanto all’attività clinica, portiamo avanti un’intensa attività di ricerca traslazionale, per trasferire al letto del paziente le scoperte più importanti della medicina. I nostri principali ambiti di ricerca includono:

• Trapianto da donatore alternativo
• Terapie cellulari avanzate, per prevenire recidive e infezioni gravi
• Sindromi mielodisplastiche pediatriche
• Terapia genica e trattamento delle emoglobinopatie

La nostra équipe partecipa e coordina numerosi studi clinici multicentrici, sia a livello nazionale che internazionale, contribuendo allo sviluppo di nuove linee guida e al progresso della medicina pediatrica. Le attività di ricerca sono condotte in stretta integrazione con le unità di laboratorio e la Cell Factory del Policlinico, che rappresentano un punto di forza nell’implementazione clinica delle terapie cellulari e geniche. Grazie a questa collaborazione, il reparto ha potuto avviare studi nell’ambito delle emoglobinopatie e delle complicanze post-trapianto, offrendo ai pazienti accesso precoce a trattamenti di nuova generazione.

La nostra struttura ha una forte vocazione alla formazione. Collaboriamo attivamente con l’Università degli Studi di Pavia e con altre istituzioni accademiche per offrire un ambiente di crescita professionale a:

• studenti di Medicina, Biologia, Biotecnologie e Tecniche di Laboratorio:
   
• medici specializzandi in Pediatria;
   
• professionisti che frequentano Master universitari, come quelli in Nutrizione in oncologia, Diagnostica microbiologica avanzata, Infermieristica pediatrica, Ematologia pediatrica.